Experiencia de un centro académico en el trasplante alogénico de síndromes de falla medular adquiridos

Resumen

Introducción: Nuestro objetivo fue describir las características de pacientes con falla medular adquirida (anemia aplásica [AA] y hemoglobinuria paroxística nocturna [HPN]) derivados para trasplante hematopoyético (TPH) alogénico. Métodos: estudio retrospectivo de pacientes con AA o HPN derivados entre 2011 y 2022, con requerimiento de TPH. Resultados: 23 pacientes, 6 con HPN (26,09%) y 17 (72,91%) con AA. Mediana de edad: 39,76 años; 60,8% varones. El trasplante haploidéntico fue el más frecuente. El trasplante relacionado full match fue la elección más habitual en AA. La fuente más utilizada de precursores fue la sangre periférica. No se reconocieron diferencias significativas entre los participantes con AA o HPN en el recuento de células CD34+ infundidas y el tiempo de prendimiento de granulocitos y plaquetas. La tasa de enfermedad de injerto contra huésped aguda fue 50% para HPN y 47,06% para AA. La tasa de EICH crónica fue 50% para HPN y 23,53% para AA (p=0,49). La media de supervivencia global (SG) fue 76,01 meses (intervalo de confianza del 95% [IC95]: 59,51–92,52) para la cohorte completa, 53,91 meses (IC95: 26,97–80,84) para HPN y 80,54 meses (IC95: 63,24–97,83) para AA (p=0,69). Conclusiones: El subgrupo de HPN evidenció mayor tasa de EICH crónica y menor SG. Los inhibidores del complemento (eculizumab, ravulizumab) han reemplazado al TPH como terapia de primera línea. En un entorno de acceso limitado, el TPH aún representa una alternativa terapéutica, aunque se requiere mejorar la tasa de EICH y la SG en esta población.